パッチを当てたコード

Christiane Fuxは、ハンブルクでジャーナリズムと心理学を学びました。経験豊富な医療編集者は、2001年以来、考えられるすべての健康トピックに関する雑誌記事、ニュース、事実に基づくテキストを執筆しています。での仕事に加えて、ChristianeFuxは散文でも活躍しています。彼女の最初の犯罪小説は2012年に出版され、彼女はまた、彼女自身の犯罪劇を書き、デザインし、出版しています。

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遺伝暗号のわずかなねじれは、致命的な遺伝性疾患を引き起こす可能性があります。世界中の研究者が、病気の遺伝子を健康な遺伝子に置き換えようとしています。しかし、この方法には依然として大きなリスクが伴います

FelixOttです。5歳。暗いブロンドの髪と長いまつげを持つ完全に普通の小さな男の子。幼稚園に通い、友達と散歩するのが好きな子供。 2年前、彼の人生は異なっていました。当時、すべてのショック、すべての落下は生命を脅かす出血を引き起こす可能性がありました。ウイルスが空中を飛んだ場合、少年はそれを捕まえることが保証されていました、彼はいつも病気でした。 「彼を夕方にベッドに寝かせて、彼が朝に再び目覚めるかどうかわからないのは、まったくの恐怖でした」とフェリックスの母親は思い出します。彼女の息子は、X染色体上の単一の変化した遺伝子によって引き起こされる血液障害であるまれなウィスコットアルドリッチ症候群(WAS)に苦しんでいました。

まれで破壊的

Orphanet Germanyは、この病気が100万人の子供のうち1〜9人にしか影響を及ぼさないと報告しています。この症候群は、まれな病気である「孤児病」の1つです。特徴は、血小板の不足、これも小さすぎる、湿疹、頻繁な感染症です。ウィスコット・アルドリッチ症候群は免疫系を弱め、血液凝固を妨害します。これまでのところ、この病気は血液幹細胞の寄付によってのみ治療することができました。 「治療せずに放置すると、子供は通常10歳になる前に死亡します」と、ハノーバー医科大学の小児血液腫瘍学クリニックのディレクターであるクリストフクライン教授はhouseofgoldhealthproducts.deとのインタビューで説明しています。

ラストホープ遺伝子治療

フェリックスは当初、運が悪かったようでした。彼にふさわしいドナーは、彼の家族にも、国際的にネットワーク化された大規模なドナーデータベースにもありませんでした。しかし、その後、流れは変わりました。ハノーバー医科大学の専門家は彼を助けることができました。遺伝子治療あり。

クラインのチームは最初に少年の骨髄から血液幹細胞を採取しました。すべての血液細胞と免疫系のすべての細胞はそれらから生じます。その後、研究者たちは健康な遺伝子を幹細胞に密輸しました。彼らは、いわゆるレトロウイルスを遺伝的要素の輸送体として使用しています。

遺伝子タクシーとしてのウイルス

ウイルスは遺伝子タクシーとして理想的です。進化の過程で、彼らは自分たちの遺伝物質を宿主細胞に導入する方法を開発しました。それから彼らは彼ら自身の複製のために彼らの複製プログラムを使用します。遺伝子治療はまさにこれらの能力を利用しています。これを行うために、科学者はすべての病原性遺伝子のウイルスをきれいにし、次にそれらに健康な遺伝的要素をロードします。ウイルスは残りの仕事をします:それは健康な遺伝子で細胞に「感染」します。

ウイルスの転送はFelixで成功しました。今日、遺伝子組み換えされた血液幹細胞は彼の体の中で完全に機能します:それらは健康な血液と免疫細胞を生成します。 「私たちはもはや彼を生卵のように扱う必要はありません」と父親は安心しました。

トリプルステップでの進歩

ウィスコット・アルドリッチ症候群などの単一遺伝子疾患では、遺伝子構成の単一の変化が疾患の発症の原因です。このような病気は、一度に1つの遺伝子、つまり「壊れた」遺伝子だけを交換する必要があるため、遺伝子治療の適切な候補です。

より複雑な病気の場合、状況ははるかに困難です。たとえば、癌や、糖尿病、心血管疾患、アルツハイマー病、うつ病などの主要な一般的な病気です。病気の進行に関与している遺伝子が多すぎて、長い間すべてを知っているわけではありません。ライフスタイルなどの外的要因も重要です。 「遺伝子治療の助けを借りても、私たちは苦しみを取り除くことはできません」とクラインは言います。しかし、いつの日か多くの人を助けることができるかもしれません。 「まだまだ長い道のりです」と科学者は言います。

輝点と挫折

フェリックスの成功した治療法などの明るい点に加えて、常に苦い挫折があります。遺伝子治療には落とし穴があります。 「一方で、治療の成功が永続的であるかどうかはわかりません」とクラインは説明します。運が悪ければ、導入された遺伝子はしばらくすると機能しなくなります。

しかし、さらに脅威となるのは、遺伝子治療が癌を引き起こす可能性です。 「遺伝子は染色体に飛び込みます。隣接する遺伝子も活性化する可能性があります」とクラインは説明します。さらに突然変異が追加されると、遺伝物質のバランスが崩れ、白血病が発症する可能性があります。現時点では、悪魔はまだベルゼブブで追い出されています。

これは、ハノーバーのフェリックスの小さな仲間の患者の例によって示されています。彼はクラインと彼のチームを治療した9人の少年の1人です。さまざまな病気のために、世界中で約50人の重病の人々だけが遺伝子治療を受けています。彼と一緒に、治療はこれまでのところ複雑ではありませんでした。 3週間前、すべてが完璧な状態にあるように見えました。 「白血病は非常に早く発生したに違いありません」とクラインは報告します。今、子供は癌治療を受けなければなりません。 「それは私たち全員の影のようなものです。」

危険な救助

他の治療法と同様に、遺伝子治療では利益とリスクを相互に比較検討する必要がありますが、これらは現在でも非常に高い水準にあります。 「現時点では、このような介入は、病気を制御する他の方法がない場合の選択肢にすぎません。」フェリックスと彼の仲間の患者の場合、代替案はほぼ確実に死でした。将来的には、研究者たちは、改変されたウイルスフェリーで白血病のリスクを減らすことができることを望んでいます。あなたはあらゆる挫折から学びます。 「私たちはまだ始まったばかりです」とクラインは言います。

3週間ごとに、フェリックスと彼の仲間の運命は、白血病の兆候を含めて、非常に注意深く調べられます。現在、すべてがフェリックスでうまくいっています。両親はそれがそのようにとどまると確信しています。彼らが息子を「フェリックス」と呼んだのは無意味ではありませんでした。ドイツ語でそれは「幸運な人」を意味します。


より詳しい情報:
Orphanet Germany、インターネット:www.orphanet.de(アクセス日:2010年11月24日);
ドイツ遺伝子治療学会、インターネットhttp://www.dg-gt.de/(アクセス日:2010年11月24日);

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