わらの狩り

博士Andrea Bannertは、2013年からhouseofgoldhealthproductsに所属しています。生物学と医学の編集者の医師は、最初に微生物学の研究を行い、細菌、ウイルス、分子、遺伝子などの小さなことに関するチームの専門家です。彼女はまた、バイエルン放送やさまざまな科学雑誌のフリーランサーとして働いており、ファンタジー小説や童話を書いています。

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ハンナは死ななければなりません。彼女の子供の認知症のための薬がありますが。そのような場合、製薬会社は、まだ承認されていないという理由だけで、本当に薬の引き渡しを拒否することができますか？

ハンナはクラフトテーブルに座って、蝶に翼を接着しています。茶色の少し巻き毛の9歳の少女は、手工芸品を作るのが大好きです。しかし、すぐに彼女はそれをすることができなくなります。ハンナはまれな病気に苦しんでいるので：神経セロイドリポフスチン症2型、または略してNCL2。蝶にハンナが引っかいた文字はほとんど解読できません。ハンナはもう正しく読み書きできません-彼女は認知症に苦しんでいます。病気が進行するにつれて、歩くことや話すことも学びません-そしてそれは盲目になります。 NCL2の若い患者は、幻覚やてんかん発作を起こすこともよくあります。ほとんどが10代で亡くなります。

ハンナの両親にとって、2月の診断は大きなショックでした。「最初に私は泣くために外に出なければなりませんでした」とハンナの母親ステファニー・フォーゲルはhouseofgoldhealthproductsに語った。しかし、その後、家族はハンナを助けるかもしれない薬について知りました。キャッチ：それはまだ臨床試験段階にあり、早くても2〜3年で承認される予定です。ハンナには手遅れです。「ハンナができるだけ早く薬を服用できるように、できる限りのことをします」と母親は言います。しかし、それも可能ですか？

許可される例外

新薬が市場に出る前に、臨床研究はそれが効くかどうか、そしてそれが許容されるかどうかを決定しなければなりません。しかし、ドイツでは、いわゆる個人的な癒しの試みの可能性があります。ハンナのように末期症状のある人がいる場合、製造業者は承認前にこの患者のために薬剤を放出することが許可されている、と研究ベースの薬剤製造業者協会（vfa）は書いています。前提条件は、他のすべての治療オプションが使い果たされており、医師が治療を引き継ぐことが判明していることです。

リトルハンナは、個々の癒しの試みのすべての基準を満たしています。 NCL2の子供は、特定の酵素であるトリペプチジルペプチダーゼ1（TPP 1）を欠いています。これは、いわば、セル自身のゴミ処理です。これがないと、ワックス状の物質が組織に蓄積します。その結果、敏感な神経細胞は徐々に死んでいきます。

細胞ごみ処理を交換

「不足しているTPP1を置き換えることは理にかなっています」と、ミュンスター大学のThorstenMarquardt教授は言います。代謝の専門家は、まだ承認されていない薬で患者を治療することがよくあります。彼はまたハンナの治療を監督するでしょう。

セリポナーゼアルファまたはBMN190は、ハンナの神経細胞をゴミから解放する可能性のある米国企業Biomarinの薬の名前です。人工的に生成された酵素がその場に直接到着するように、小さなチューブが頭蓋骨の上部にある小さな穴から子供たちの脳に直接挿入され、小さな貯蔵タンクに接続されています。これにより、置換酵素が脳内の神経細胞に継続的に放出されます。

拒否された酵素補充療法

24人のNCL2の子供たちを対象とした国際的な臨床試験が1年半にわたって実施されています。製造業者によると、彼らが薬を服用し始めて以来、小さな被験者の誰も彼らの状態を悪化させていません。改善を報告する人さえいます。

しかし、バイオマリンはハンナを治療するために救命薬を放出することを望んでいません。 vfaによると、決定は実際には研究ベースの製薬会社にあります。特定のケースで患者にチャンスがあるのかリスクがあるのかを検討する必要があります。

製薬大手と戦う

実際、houseofgoldhealthproductsから尋ねられたとき、Biomarinは、この薬の安全性と有効性は現時点ではまだ十分に証明されていないと書いています。しかし、議論は遅れています。「ハンナに代わるものはありません。 1〜2年で、彼女の脳は非常に破壊され、ケアが必要になります」とStefanieVogel氏は言います。さらに、製薬会社は、NCL2のすべての患者に対して課せられた「倫理的義務」について言及しています。これらの患者は、新しい治療オプションを最も緊急に待っています。

したがって、試験外の患者に投与された場合、承認が遅れる恐れがあります。リスクは間違いなく与えられます。つまり、個々の治癒の試みで何かがうまくいかない場合です。その後、例えば、研究の参加者が脱落したり、認可当局が否定的な判断を下したりする可能性がある、と博士は説明します。 vfaのRolfHömkeがhouseofgoldhealthproductsに問題について話しました。その場合、他の患者は実際には薬を待つ時間が長くなります。何よりも、Biomarinはたくさんのお金を失うでしょう。

ハンナと彼女の家族はそれを受け入れたくありません。あなたはchange.orgで、20万人以上がすぐに署名した請願を開始しました。彼らが製薬大手の心を変えることができるかどうかはまだ分からない。ハンナはまた、12月から始まる2回目の臨床試験を申請しました。この時点で病気がどこまで続くかは誰にもわかりません。

署名のコレクション「HopeforHannah」へのリンク：https://www.change.org/hannah

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