適応外使用
Martina Feichterは、インスブルックの選択科目の薬局で生物学を学び、薬用植物の世界にも没頭しました。そこから、今日まで彼女を魅了している他の医学的トピックまでそう遠くはありませんでした。彼女はハンブルクのアクセルシュプリンガーアカデミーでジャーナリストとして訓練を受け、2007年からhouseofgoldhealthproductsで働いています。最初は編集者として、2012年からはフリーランスのライターとして働いています。
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適応外使用では、薬物は公式の承認外で使用されます。たとえば、医師が成人から子供にのみ承認されている抗生物質を処方する場合、これは「適応外」で行われます。ここでは、適応外使用の理由とそれに関連するリスクを確認できます。
「適応外使用」とはどういう意味ですか？
英語の「適応外使用」とは、「不適切な使用」または「承認されていない使用」を意味します。これは、病気や病気に対する薬の使用、または問題の薬が実際に規制当局からの承認を得ていない治療のための特定の患者グループでの使用を意味します。
入場は厳しく規制されています
このような承認、つまり承認は、すべての医薬品に必要です。製薬会社が新薬を開発した場合でも、当局による承認、つまりチェックと承認が必要です。ドイツのほとんどの医薬品の管轄ライセンス機関は、連邦医薬品医療機器研究所（BfArM）です。ただし、一部の薬（ワクチンなど）については、Paul Ehrlich Institute（PEI）が承認を与える必要があります。
このような承認は、特定のアプリケーション領域（特定の疾患または特定の症状および特定のグループの人々（例：成人のオーラを伴うまたは伴わない急性片頭痛））に対してのみ有効です。薬の適用の種類（例えば、皮下の錠剤または注射器として）、投与量および使用期間も承認で指定されています。
製造業者は、最初から自分の薬のいくつかの承認を申請することができます。つまり、いくつかの適用分野に申請することができます。または、たとえば、成人向けのインフルエンザ治療薬が将来子供向けにも承認されるように、既存の承認の延長を申請することができます。
製薬会社は、申請された各申請分野について、この申請分野およびこのフォームでの薬剤の効果的かつ安全な使用を実証する研究結果を規制当局に提出する必要があります。
特定の条件下での適応外使用
ただし、実際には、一部の薬は、許可されているもの以外の病気、病気、または人々のグループにも役立つことが証明されています。その後、製造業者はこれらの適用分野の承認を申請することもできます。しかし、これは非常に費用と時間がかかるため、製薬会社はしばしばそれなしで行います。
そのため、医師が特定の条件下で承認外（「適応外」）で多くの薬を使用することがあります。医師は、たとえば、承認された薬で病気を適切に治療できないが、承認されていない薬がここで有効性を示している場合に、この適応外使用を使用します。
適応外使用：法的状況
すべての医師は基本的に、それぞれの承認の範囲外で薬を処方することが許可されています。彼の専門的な観点から、問題の準備が特定の患者にとって最良の治療オプションである場合、彼はこれを行うべきです。ただし、安全を期すために、医学会は、薬が承認されていない適用分野でも有効であることが科学的研究によって示された場合にのみ、医療専門家に適応外使用を推奨しています。
医師が「適応外」の薬を処方したい場合、彼は患者に注意深く通知する義務があります：彼は問題の薬が意図された使用のために承認されていないことを指摘しなければなりません。医師はまた、考えられる代替案、計画された治療の経過、考えられる結果とリスクについて患者に通知する必要があります。
副作用に対する責任
医師が承認の範囲内で意図したとおりに（つまり推奨用量で）薬を処方し、その後患者が重篤な副作用を経験した場合、製造業者はこれに対して責任を負います。
適応外使用では状況が異なります。医師が承認外の薬を処方した場合、深刻な副作用の責任を問われる可能性があります。原則として、製薬会社はここで責任を負いません。
ただし、例外があります。たとえば、バルプロ酸を含む医薬品の一部のメーカーは、片頭痛の予防のための製剤の適応外使用を認識しており、したがって、そのような使用に対する責任も負っています。
適応外使用：リスク
承認された適用領域外の薬剤の有効性は、ほとんど科学的に調査されておらず、詳細に証明されていません。また、特に適応外使用に関連して、起こりうる副作用とリスクに関する信頼できる科学的データが不足していることもよくあります（ただし、薬物の望ましくない影響に関する一般的なデータは、通常、最初の承認の研究から得られます）。
また、適応外使用では、たとえば子供が成人用医薬品で治療される場合など、正しい投与量を簡単に推定できるとは限りません。なぜなら、薬の投与量と効果は必ずしも体の寸法（身長、体重、体表面）に比例するわけではないからです。 35kgの子供を治療するときに70kgの大人の用量を単に半分にすることは間違っているかもしれません-減量された用量は子供にとって十分に効果的でないか、それでも高すぎるかもしれません。
適応外使用に関しては、医師は通常、承認されていない地域での薬物の使用を調査する研究に専念します。この研究はしばしば質が高く、投与量や使用期間などの情報が含まれています。このような場合、適応外使用はそれほど問題になりません。しかし、それらは適用分野の薬の公式承認を得るのに十分ではありません。
適応外使用：例
医師が適応外使用する有効成分はたくさんあります。いくつかの例を以下に示します。
子供のための成人用薬
市場に出回っているいくつかの薬は、成人での有効性と安全性についてのみテストされており、成人での使用のみが承認されています。承認が必要な成人に関する研究は、製薬会社にとって、対応する子供に関する研究よりも時間がかかりません。
これは、子供を治療する場合、対応する承認された子供用の準備がないため、医師は「成人用医薬品」に頼らなければならない可能性があることを意味します。
2007年から施行されているEU規則は、とりわけ製薬会社に、子供向けの医薬品を市場に出すための特別なインセンティブを提供しています。つまり、子供での効果的かつ安全な使用が適切にテストされ、承認された製剤です。
同時に、条例は、薬が高品質で研究され、適切に承認されることを保証します。
片頭痛のてんかん薬
バルプロ酸は鎮痙作用があり、てんかんや双極性障害の治療薬として承認されています。研究によると、片頭痛を予防することもできます。つまり、成人患者の片頭痛発作の数を効果的に減らすことができます。
したがって、特定の条件下では、有効成分は成人の片頭痛予防のための適応外使用に使用されます。条件の1つは、承認された片頭痛予防薬が効かなかったか、患者に使用してはならないことです。
子供や青年では、バルプロ酸はダミー薬（プラセボ）よりも片頭痛を防ぐことはできません。したがって、有効成分は、このグループの患者の片頭痛予防には適していません。
抗がん剤「適応外」
薬の複雑な承認プロセスが完了するまでには多くの時間がかかります。これは、がん患者の治療ではしばしば利用できない時間です。したがって、がん治療における適応外使用は珍しいことではありません。
多くの場合、薬の有効性と安全性について提示された研究は承認機関によってすでにチェックされており、このテストの陽性結果はすでに公開されていますが、承認プロセスはまだ完全には完了していません。それまでは、この薬は癌治療の標準として使用されることが多く、医療ガイドラインでも推奨されています。
別の可能性：たとえば、肺がんの治療に承認されている薬は、胃がんにも有効であることが示されています。その後、製造業者は承認の延長を申請することができますが、これには時間がかかります。その間（つまり一時的に）、医師は悪性胃腫瘍に対して適応外の肺がん治療薬を使用することができます。
製造業者は、時間と費用のかかるさらなる承認を節約できる場合があります。その場合、適応外使用は実質的に永続的である可能性があります。
「適応外」薬：健康保険会社は支払いますか？
患者は通常、自分のポケットから「適応外」治療の費用を支払わなければなりません。法定健康保険会社は、特定の条件下でのみ費用を負担します。
このための前提条件は、専門家が適応外使用を積極的に評価することです。これを行うために、彼らはアプリケーションの承認されていない領域での薬の有効性に関する科学的データをチェックします。彼らはまた、病気が深刻であるかどうか、他の治療法の選択肢はどのようなものか、そして「適応外」治療の成功の見通しは何かを考慮に入れています。
さらに、健康保険会社が「適応外」申請の費用を支払う場合、問題の薬はドイツで何らかの承認を得る必要があります。
費用を想定するための別の前提条件は、問題の薬の製造業者が適応外使用に同意することです-つまり、承認されていない適用領域での彼の薬の使用を認識し、したがってそれに対する責任を受け入れます。その後、法定健康保険会社は費用を負担することを決定できます。
これは、例えば、製造業者が片頭痛予防のための適応外使用を承認したバルプロ酸を含む上記の薬剤について可能である。
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