神を演じることは許されますか?

博士Andrea Bannertは、2013年からhouseofgoldhealthproductsに所属しています。生物学と医学の編集者の医師は、最初に微生物学の研究を行い、細菌、ウイルス、分子、遺伝子などの小さなことに関するチームの専門家です。彼女はまた、バイエルン放送やさまざまな科学雑誌のフリーランサーとして働いており、ファンタジー小説や童話を書いています。

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初めて、ヒト胚の遺伝的変化をうまく修復することが可能になりました。しかし、病気だけがテクノロジーで治療できるわけではありません。目の色や他の特徴もこの方法で事前に決定することができます。デザイナーベビーはもうすぐ出ますか?

Simon K. *は運動中に倒れ、二度と目が覚めませんでした。診断:心臓突然死。若い運動選手は、肥大型心筋症、または略してHCMとして知られているものに苦しんでいました。この病気では、左心室の心臓の筋肉組織が厚くなります。障害は比較的一般的です。 500人に1人が影響を受け、多くの人がそれで亡くなっています。

はさみはリーダーを求めています

HCMの特別な点:情報、いわゆる遺伝暗号は、非常に特定の遺伝子のある時点でのみ変更されます。科学者たちはこれを突然変異と呼んでいます。同様に分離された突然変異によって引き起こされる他の約10,000の遺伝性疾患があります。嚢胞性線維症または鎌状赤血球貧血-2つの等しく生命を脅かす病気。明らかな考えは、深刻な遺伝的エラーをできるだけ早く修正することです。

最近まで不可能な努力。科学者はDNAを「切断」できる酵素を知っていますが、これらのタンパク質分子は遺伝情報と同じ言語を話しません。そのため、ゲノムの欠陥を追跡することはできません。

それは、4年前の2人の科学者ジェニファーダウドナとエマニュエルシャルパンティエによる壮大な発見によって変わりました。偶然、彼らはバクテリアの中に、DNAの鎖を切断し、通訳のように遺伝物質の小さな断片を運ぶことができる酵素を見つけました。 DNA内の膨大な量のデータを読み取ることができ、分子はさみを正確に切断する場所に導きます。科学者たちは強力なチームを「CRISPR / Cas9」と名付けました-バクテリアはウイルスから身を守るためにそれを必要としています。

つぼみに挟まれた遺伝性疾患

ポートランドにあるオレゴン健康科学大学の研究者グループは、遺伝子はさみを使用して、遺伝暗号の非常に早い段階で、胚の肥大型心筋症を消去しました。 Shoukhrat Mitalipovのチームは、病気がプログラムされているDNAの正確​​な位置を認識する遺伝子配列を遺伝子はさみに装備しました。

彼らは、HCMに苦しむ男性の精子と健康な女性の卵細胞から作成された58個の胚に新しいスーパーツールを適用しました。そのような試みは米国で可能です。しかし、ドイツでは、胚保護法により、ヒトの胚を研究目的で使用することが禁止されています。

センセーショナルな成功率

米国の実験はうまくいきました。「インタープリター」スニペットは、Cas9分子はさみを変異したDNAセグメントに正確に導き、それを分離しました。今、細胞自身の修復メカニズムが遺伝子を回復することができました。

成功は科学者自身を驚かせさえしました:病原性突然変異は42の胚で消えました-72パーセントの成功率。

「しかし、細胞培養では、CRISPR / Cas9は生きている胚と同じように長い間機能しませんでした」と研究の著者の1人であるJunWuは言います。研究者たちは、これの理由は、初期胚段階で特にうまく機能しているDNA修復装置であると考えています。

2015年4月の中国の科学者による以前の実験も、米国の研究者による実験よりも大幅に悪化しました。ミタリポフと彼のチームとは異なり、中国人は受精時にではなく、通訳を使って受精卵に遺伝子はさみを追加しただけでした。

はさみが制御不能

そして、中国の研究者たちは、ミタリポフの実験では遭遇しなかった別の問題、いわゆるオフターゲット突然変異と戦わなければなりませんでした。 CRISPR / Cas9を使用する場合、これらは最大の危険であると考えられています。

オフターゲットとは、遺伝子はさみが目的の場所以外の場所でも切断されることを意味します。また、セル自体の修復によってすべてを正しく元に戻すことができるわけではありません。次に、たとえば癌を引き起こす可能性のある新しい突然変異が発生します。

「私たちはまだ作っている車を運転します。」

彼らの試みで、ミタリポフと同僚は、人間が胚を操作することを許可されているかどうかについての倫理的な議論を再燃させました。ドイツでは、これまでのところ、いわゆる着床前診断のみが許可されています。これには、子宮外で人工授精した後の胚の遺伝物質を調べ、健康な胚、つまりHCMなどの深刻な遺伝性疾患を持たない胚のみを使用することが含まれます。そして、この方法は、深刻な遺伝性疾患の脅威がある場合にのみ使用することができます。

CRISPR / Cas9技術は、着床前診断中に選択される胚を治癒することもできます。理論的には。それが本当に良いかどうかはまだ分からないからです。遺伝子はさみ治療に関連するリスクはまだ明確に評価することはできません-科学者はこれに同意します。カリフォルニア大学バークレー校のゲノミクスイニシアチブのディレクターであるジェイコブコーンは、CRISPR / Cas9の研究状況について次のように述べています。

未知の危険

11の主要なアメリカの科学組織は、American Journal of HumanGeneticsで「慎重だが献身的なアプローチ」を求めています。利益が本当にリスクを上回っているかどうかがわかるまで。したがって、研究者たちは、女性から遺伝子組み換え胚を挿入して妊娠をもたらすことは「現在不適切」であると考えています。

ミタリポフの実験からのCRISPR / Cas胚は数日後に破壊されました。この時点で、胚は小さな液体で満たされた細胞球、胚盤胞で構成されています。科学者たちはまだこの初期段階を人間の生命とは定義していません。胚盤胞が子宮に着床しない場合、実験室では胚盤胞から「唯一の」胚性幹細胞が作られます。

もちろん、人生がいつ始まるのかという問題についても議論することができます。たとえばドイツでは、胚はいわゆる前核段階で人工授精の目的でのみ凍結され、ある時点で破壊される可能性があります。それらでは、卵細胞の核はまだ精液と完全に融合していません。多くの研究者は、そのような構造を高レベルの研究目標に使用することを求めています。

デザイナーベビー?

しかし、あなたは遺伝子研究と治療にどこまで行くことができますか? CRISPR / Cas9の発見者であるダウドナは懸念を抱いており、「研究者がこのテクノロジーをどうするかをよく自問しました。その存在は私が部分的に責任を負っています。」おそらく彼らは両親が健康について決めるだけでなくデザイナーベビーを作るでしょう。 、しかしまた、髪の色、目の色、知性、性格を決定します-そのような実験が事前に法律によって禁止されていない場合。胚を遺伝子組み換えする際に研究者がとることができるリスクと、原則としてどの操作を禁止すべきかを決定する時が来ています。

*編集者によって名前が変更されました。

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